Двое детей из Казахстана и России умерли при лечении препаратом «Золгенсма»

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о двух смертельных случаях у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) из-за острой печеночной недостаточности после лечения генетическим препаратом «Золгенсма». Дети умерли в России и Казахстане, передает Reuters со ссылкой на заявление компании.

Компания уведомила о случившемся органы здравоохранения в странах, где продается препарат, и проинформировала медицинских работников. Она заявила, что твердо верит в «общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы от «Золгенсма». Причиной обоих смертей (препарат вводится пациентам до двух лет) в заявлении компании названа острая печеночная недостаточность. Она наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных средств), указывается в нем. 

Для лечения СМА в мире используют три препарата — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». «Спинраза» и «Рисдиплам» надо принимать пожизненно. «Золгенсму» вводят только один раз, дети перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

К слову, «Золгенсма» считается самым дорогим лекарством в мире, его стоимость - $2,125 млн.